Il progetto START (progetto PNRR_PoC-2023-12377841) si basa su un brevetto italiano che riguarda l'uso terapeutico di vescicole extracellulari negative per l'espressione della molecola CD99 (CD99-null) e la loro composizione farmaceutica. Nel progetto, le vescicole CD99-null da sole o in combinazione saranno testate contro il sarcoma di Ewing, un raro tumore pediatrico dell'osso con opzioni terapeutiche molto limitate per i pazienti che non rispondono ai farmaci standard.
Il progetto applica tecnologie all'avanguardia (screening di librerie di farmaci, HTS; modelli patient-derived xenografts e Zebrafish; trascrittomica a cellule singole e spaziale) per ottenere una conoscenza approfondita dell'efficacia di queste vescicole contro un tumore solido. Verranno analizzati gli effetti generati nelle cellule riceventi, siano esse tumorali o normali, e verrà valutata la frequenza di somministrazione, oltre che la migliore via di somministrazione per ottenere effetti terapeutici.
Il progetto affronta, inoltre, le problematiche relative alla standardizzazione dell'elaborazione e della conservazione delle vescicole CD99-null al fine di garantire la conformità e la tracciabilità del prodotto, in vista di un suo potenziale utilizzo clinico.
Il progetto vede la partecipazione di quattro IRCCS:
- IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli
- Istituto Nazionale Tumori IRCCS "Fondazione G.Pascale"
- IRCCS Istituto Tumori Giovanni Paolo II
- IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori"Dino Amadori"
Il PI dello studio è la dott.ssa Katia Scotlandi, responsabile della SSD Laboratorio di Oncologia Sperimentale. Allo studio partecipano come ricercatori principali:
- dott. Marco Gambarotti, Responsabile della SSD Anatomia Patologica e co-PI del progetto
- dott. Gianluca Giavaresi responsabile ff della SC Scienze e Tecnologie Chirurgiche
- dott.ssa Alessandra de Feo, ricercatrice della SC Laboratorio di Oncologia Sperimentale.
Il progetto ha ottenuto un finanziamento di € 996.609,00 grazie al bando Proof of Concept PNRR, che nell’ambito del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza, ha finanziato programmi di valorizzazione di brevetti o domande di brevetto detenuti da soggetti appartenenti al mondo della ricerca.